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孤儿药研发公司SpruceBiosciences公司B轮融资8800万美元

本文摘要:2月21日,新芽Newseed得知,致力于少见内分泌疾病疗法研发的SpruceBiosciences公司宣告已完成8800万美元B轮融资,以前进其口服胆肾上腺皮质激素获释因子(CRF-1)受体拮抗剂tildacerfont,在化疗先天性肾上腺皮质增生症(CAH)和其它适应症中的研发。先天性肾上腺皮质增生症是一种少见的遗传性内分泌疾病,由皮质醇制备的关键酶基因突变引发,其特征是激素水平出现异常和肾上腺过度生长。 95%的CAH病例是由于21-羟化酶缺失所引发的。

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2月21日,新芽Newseed得知,致力于少见内分泌疾病疗法研发的SpruceBiosciences公司宣告已完成8800万美元B轮融资,以前进其口服胆肾上腺皮质激素获释因子(CRF-1)受体拮抗剂tildacerfont,在化疗先天性肾上腺皮质增生症(CAH)和其它适应症中的研发。先天性肾上腺皮质增生症是一种少见的遗传性内分泌疾病,由皮质醇制备的关键酶基因突变引发,其特征是激素水平出现异常和肾上腺过度生长。

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95%的CAH病例是由于21-羟化酶缺失所引发的。CAH病症在出生于时即被发病,且以肾上腺功能不仅有为特征。它不会造成女性相当严重男性化,男性睾丸肿瘤,男孩子,身材矮小,多毛症,月经功能障碍和不育。

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第二代CRF-1受体拮抗剂tildacerfont(SPR001)是一种口服的高选择性小分子拮抗剂,也是第一个在临床研究中证明具备使CAH患者增高的雄激素正常化的非甾体分子。临床前研究指出,通过靶向寄送,tildacerfont与CRF-1受体融合后切断CRF性刺激受体的功能,从而增加了过量的雄激素(A4),17-羟基孕酮(17-OHP)和胆肾上腺皮质激素(ACTH)的产生,这些激素是肾上腺炎症的主要驱动力。

这可以使医生增加低剂量类固醇的用于,进而更佳地掌控病情。


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